피부세포, 도파민 신경세포로 변형시켜 뇌에 이식 / 수영·자전거 탈 정도로 운동능력 회복

카이스트(KAIST) 출신의 재미 과학자가 환자의 줄기세포를 이용해 불치병으로 알려진 파킨슨병을 최초로 치료하는 개가를 올렸다.

주인공은 카이스트 졸업생(1983년 생명과학과)으로 미국 하버드 의대에 재직 중인 김광수(사진) 교수로, 카이스트는 그가 최근 파킨슨병을 앓고 있는 환자 본인의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형해 뇌에 이식하는 방법으로 환자 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했다고 2일 밝혔다.

세계 최고 권위의 의학 저널인 뉴잉글랜드 의학저널(NEJM)도 지난달 14일 “환자의 피부세포를 변형, 신경전달물질 도파민을 생성케 한 후 이를 파킨슨병 환자의 뇌 깊숙이 주입 시킨 결과, 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 다시 묶을 수 있을 뿐만 아니라 수영과 자전거를 탈 정도로 운동능력을 회복했다”고 자세히 소개했다. 뉴욕타임스, 로이터, 뉴스위크, 사이언스데일리, USNEWS 등 유명 일간지들 역시 앞다퉈 이같은 사실을 보도해 큰 주목을 받고 있다.

파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 더불어 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로, 전세계적으로 600만∼1000만명, 국내에만 11만명에 달하는 환자가 있으며 그 수는 매년 증가하고 있다.

뇌에서 신경 전달 물질 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하기 때문에 발병하며,  근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행 및 언어 장애 등의 증상을 가진다.

김 교수팀은 세계 최초로 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 ‘역분화 줄기세포’ 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는 데 성공했다.

2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카(Shinya Yamanaka) 교수가 ‘유도만능 줄기세포(이하 iPS) 제조 기술을 개발했지만, 이 기술이 뇌 질환 환자치료에 적용돼 성공한 사례로는 처음이다.

파킨슨병의 맞춤형 줄기세포 치료를 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 한다. 이 모든 과정은 고효율로 진행되고, 유해성이나 부작용도 없어야만 가능하다.

이런 문제를 극복하기 위해 김광수 교수팀은 2009년과 2011년에 각각 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포로부터 유도만능 줄기세포를 제작하는 기술을 최초로 개발했다. 또 도파민 신경의 분화 메커니즘을 밝혀 줄기세포를 효율적으로 분화하는 원리를 제시하고 2017년에는 역분화 과정에서 발생하는 대사 변화의 메커니즘 규명을 통해 임상 적용이 가능한 새로운 역분화 기술을 개발했다. 이어 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 2017년과 2018년 2차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자 조지 로페즈씨에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용토록 세계 최초로 이식 수술을 진행했다. 이후 2년 동안 PET, MRI 영상 등 후속 테스트를 마치고 지난달 완치 판정을 이끌어냈다.

뇌 이식 수술을 직접 집도한 매사추세츠 제너럴 병원 제프리 슈바이처 박사는 “매우 고무적인 임상 치료결과”라고 말했다. 

김 교수는 “향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하고 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다”며 “10여년 정도 후속 연구를 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것”이라고 기대했다.

카이스트에서 석·박사를 취득한 뒤 하버드 의대 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장으로 재직중인 김 교수는 신경과학과 줄기세포 분야의 세계적인 석학이며, 현재 모교인 카이스트에서 해외초빙 석좌교수와 총장 자문위원도 맡고 있다.

대전=임정재 기자 [e-mail]